鎌状赤血球症から子どもを救う：WHOが治療薬へのアクセス拡大に向けた新たな指針とツールを公表
WHO、すなわち世界保健機関は、子どもの命を救うための鎌状赤血球症治療へのアクセスを拡大する新たな取り組みを開始しました。
この取り組みは、最新の臨床指針と、特に症例の約80％が集中するサハラ以南のアフリカにおいて、品質が保証された子ども向けの医薬品を広く普及させるための新しい活動を組み合わせたものです。
鎌状赤血球症は、2021年において5歳未満の子どもの死亡のうち、推定8万1100件に関与しているとされています。
WHOは、子どもたちが生まれた場所に関わらず、生存し健康な生活を送るために必要な治療を受けられるようにすることを目指しています。
Sickle cell disease contributed to an estimated 81 100 deaths among children under five in 2021. WHO is working to close that gap, pairing updated clinical guidance with new efforts to make quality-assured, child-friendly medicines more widely available, especially in sub-Saharan Africa, where nearly 80% of cases occur.
(WHO moves to expand access to sickle cell treatment)
The new WHO package of guidance and tools is aimed at improving the care and treatment of children and adolescents living with sickle cell disease (SCD), while accelerating access to medicines that are appropriate, quality-assured and affordable.
(WHO moves to expand access to sickle cell treatment)
第一の変更点は、子どもと青少年を対象とした初の公式な臨床ガイドラインの策定と、治療薬の強力な推奨です。
WHOは2026年5月に、0〜19歳までの子どもと青少年における鎌状赤血球症の診断、予防、および臨床管理に特化した初の指針を発表しました。
この指針には7つの優先分野にわたる15の推奨事項が含まれています。
その中では、臨床的な重症度に関わらず、生後9か月から19歳までのすべての鎌状赤血球貧血の子どもと青少年に対して、治療薬であるヒドロキシウレアを使用することを強く推奨しています。
In May 2026, WHO published its firstnormative guideline specifically addressing the diagnosis, prevention and clinical management of SCD in children and adolescents aged 0–19 years. It includes 15 recommendations across seven priority areas, including a strong recommendation for the use of hydroxyurea for all children and adolescents with sickle cell anaemia aged 9 months to 19 years, regardless of clinical severity.
(WHO moves to expand access to sickle cell treatment)
第二の変更点は、子どもに適した製剤の開発に向けた製品仕様の定義と、WHO事前適格審査への募集開始です。
WHOは2025年9月に「鎌状赤血球症のための小児用医薬品最適化（PADO-SCD）」という会合を初めて開催し、ヒドロキシウレアなどの優先すべき医薬品や製剤を特定しました。
これを基に、2026年7月には、体重に基づいた柔軟な投与が可能で、資源が限られた地域でも使用できる小児用ヒドロキシウレアの「目標製品プロファイル（TPP）」を公表しました。
さらに、この仕様に基づき、小児用製剤や500mgのヒドロキシウレアのカプセルを含む治療薬を対象とした、初のWHO事前適格審査への関心表明（EOI）の募集を開始し、製造業者に対して評価への参加を呼びかけています。
The exercise identified priority medicines and formulations for currently available treatments, including hydroxyurea, and established a watch list of promising investigational therapies and related research priorities. The PADO-SCD exercise identified hydroxyurea as an immediate priority for expanding access for its use in this age group in line with the latest WHO guidelines and informed the development of aTarget Product Profile (TPP) for paediatric hydroxyurea.
(WHO moves to expand access to sickle cell treatment)
Published in July 2026, the TPP defines the preferred and minimum characteristics for age-appropriate formulations, including dosage form, strengths, dosing flexibility, administration, stability, packaging and affordability, with an emphasis on paediatric-friendly forms suitable for flexible weight-based dosing and use in resource-limited settings.
(WHO moves to expand access to sickle cell treatment)
The TPP has informed the first-everWHO Prequalification Expression of Interest for SCD therapeutics(EOI), translating identified product needs into formulations of hydroxyurea eligible for WHO prequalification evaluation, including paediatric formulations as well as 500 mg hydroxyurea capsules.
(WHO moves to expand access to sickle cell treatment)
第三の変更点は、研究開発段階にある新しい治療法を見据えた「監視リスト」の作成と優先事項の整理です。
鎌状赤血球症の治療分野は急速に進化しており、遺伝子治療を含む新しい医薬品やバイオ医薬品が開発されています。
WHOは前述のPADO-SCD会合を通じて、研究開発パイプラインにある新興製品を検討し、有望な治験薬の監視リストと将来の研究優先事項を策定しました。
この取り組みにより、資源が限られた高負担地域の実情や小児向けのエビデンス要件が、開発の初期段階から考慮されるよう促しています。
WHO is also looking beyond today’s treatment options. The therapeutic landscape for SCD is evolving rapidly, with new medicines, biologics and potentially transformative technologies, including gene therapies, under development.
(WHO moves to expand access to sickle cell treatment)
Through the PADO-SCD exercise, WHO reviewed emerging products in the research and development pipeline and developed a watch list of promising investigational therapies together with priorities for future research.
(WHO moves to expand access to sickle cell treatment)
This forward-looking work aims to ensure that paediatric evidence requirements, access considerations and the realities of high-burden, resource-limited settings are addressed early in development, while encouraging timely engagement with researchers, developers and funders.
(WHO moves to expand access to sickle cell treatment)
最後に、今後のスケジュールと注視すべき点についてお伝えします。
WHOは、これらの指針を実際の医療サービスに結びつけるため、政府や製造業者、規制当局、資金提供者などとの継続的な連携が必要であるとしています。
今後は「小児用製剤のためのグローバル・アクセラレーター（GAP-f）」や、新たに設立される「OneSCDグローバル・パートナーシップ」を通じて、高負担国における治療へのアクセス拡大を加速させる予定です。
また、2026年9月2日には、GAP-fによるウェビナーが開催される予定となっています。
このウェビナーでは、今回の新しいリソースが発表されるとともに、既存の薬へのアクセス強化から将来の治療法の研究開発にいたるまで、子どもの治療向上に向けた議論が行われます。
Governments, manufacturers, regulators, researchers, funders, procurement agencies, health-care providers, affected communities and other partners all have a role in ensuring that evidence-based recommendations translate into medicines and services that reach children. The GAP-f network and the forthcoming OneSCD Global Partnership will help accelerate implementation by translating WHO guidance into coordinated action to improve access to quality SCD prevention, treatment and care in high-burden countries.
(WHO moves to expand access to sickle cell treatment)
The upcoming GAP-f #BetterMeds4Kids webinarAdvancing paediatric sickle cell disease treatment: new resources to support efforts on research, development and access, taking place on 2 September 2026, will provide an opportunity to launch and present these new WHO resources and reflect on how this body of work can collectively support efforts to improve treatment for children with sickle cell disease – from strengthening access to existing medicines to informing the research and development of future therapies.
(WHO moves to expand access to sickle cell treatment)
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