WHOが小児がん治療薬の評価申請を初要請！生存率の格差是正に向けた新たな一歩
世界保健機関（WHO）は、小児がん治療薬のメーカーに対し、WHO事前適格審査プログラムによる評価を申請するよう求める、初めての「関心表明（EOI）」への招待を発行しました。
毎年、推計40万人の子どもや青少年ががんに罹患していますが、その約90％が低・中所得国に暮らしています。
こうした地域での生存率は30％未満にとどまっており、高所得国の80％以上という数値と比べて大きな格差が存在します。
品質が保証された医薬品へのアクセス制限や、子どもに適した製剤の不足が、この生存率の格差を生む主な要因となっています。
The World Health Organization (WHO) has issued its first-ever invitation for expression of interest for manufacturers of childhood cancer medicines to submit products for evaluation by the WHO Prequalification Programme.
Each year, an estimated 400 000 children and adolescents develop cancer. Close to 90% live in low- and middle-income countries, where survival remains below 30%, compared with more than 80% in many high-income countries. Limited access to quality-assured medicines and a lack of formulations suitable for children contribute substantially to this survival gap.
(WHO advances access to quality-assured, child-friendly cancer medicines)
今回の関心表明の対象には、12の必須小児がん治療薬が含まれています。
そのうちの6つは、子ども向けの製剤開発が優先して求められる医薬品です。
具体的には、シクロホスファミド、エトポシド、メルカプトプリン、メトトレキサート、プロカルバジン、そしてテモゾロミドが指定されました。
残りの6つは、これまでに供給不足やアクセス上の課題が報告されている医薬品です。
こちらには、ペガスパラガーゼ、アスパラギナーゼ、ヒドロコルチゾン（保存剤フリー）、ダクチノマイシン、ビンクリスチン、シタラビンが選ばれています。
The invitation for expression of interest (EOI) includes twelve essential childhood cancer medicines: six prioritized medicines for which child-friendly formulations are needed and six selected because of documented access and supply gaps.
Six medicines with established paediatric indications but without suitable child-friendly formulations were noted: cyclophosphamide, etoposide, mercaptopurine, methotrexate, procarbazine and temozolomide.
Additionally, after completing horizon scans and consultations with government agencies, health professionals, partners and technical experts, medicines with the greatest supply challenges were identified, specifically, pegaspargase, asparaginase, hydrocortisone (preservative-free), dactinomycin, vincristine and cytarabine.
(WHO advances access to quality-assured, child-friendly cancer medicines)
対象となる医薬品の特定は、グローバルな関係者が参加する2つの補完的な優先順位付けプロセスによって実現しました。
1つは、WHOの科学・健康部門が主催する「小児製剤グローバルアクセラレーター（GAP-f）」が調整したプロセスです。
もう1つは、WHOの非感染性疾患・精神保健部門に設置された「小児がん医薬品アクセス・グローバルプラットフォーム」によるプロセスです。
このプラットフォームは、WHOとセントジュード小児研究病院が主催し、国連児童基金（UNICEF）および米州保健機関（PAHO）の戦略基金と協力して運営されています。
2024年1月には、初の小児がん医薬品最適化検討会が開催され、規制当局や研究者、製品開発の専門家らが集まり、開発優先順位が特定されました。
The process of identifying these products was achieved through complementary prioritization processes that included global stakeholders: one coordinated through the Global Accelerator for Paediatric Formulations (GAP‑f), hosted by the WHO Science for Health Department; and the second by the Global Platform for Access to Childhood Cancer Medicines (Global Platform), an initiative hosted at WHO’s Department of Noncommunicable Diseases and Mental Health, which is a partnership between WHO and St. Jude Children’s Research Hospital in collaboration with UNICEF and PAHO Strategic Fund.
WHO’s childhood cancer team and GAP‑f jointly convened the first paediatric drug optimization exercise for cancer medicines in January 2024. The process brought together further stakeholder groups including regulators, researchers and product-development specialists to identify priority medicines for development over the short, medium and longer term.
(WHO advances access to quality-assured, child-friendly cancer medicines)
今回の関心表明は、2021年に設立されたグローバルプラットフォームによる市場形成に向けた取り組みの画期的な一歩となります。
このグローバルプラットフォームは、約12万人の子どもたちに医薬品を届けることを目指しています。
その活動は、世界的な医薬品選定や調達と、各国が進める診断、治療、供給体制、および医療の質の向上に向けた取り組みとを統合するものです。
今回の取り組みにより、各国の需要や供給のニーズと、WHOの専門的な技術および品質保証機能が結びつけられます。
その結果、世界の優先課題から、実際に子どもたちに届く医薬品への実用的な経路が構築されることになります。
The EOI is a landmark moment for market shaping efforts of the Global Platform. Established by WHO and St. Jude Children’s Research Hospital in collaboration with UNICEF and the PAHO Strategic Fund in 2021, the Global Platform is expected to reach approximately 120 000 children. Its work connects global product selection and procurement with country-led efforts to strengthen diagnosis, treatment, supply systems and quality of care.
“It brings together the Global Platform’s understanding of country and supply needs with WHO’s normative, technical and quality-assurance functions, creating a practical pathway from global priorities to medicines that can reach children.”
(WHO advances access to quality-assured, child-friendly cancer medicines)
WHOは今後、メーカーに対して関心表明の内容を確認し、製品の適合性や申請プロセスについて事前適格審査チームと連携することを推奨しています。
これにより、国内外の調達において品質が保証された医薬品の選択肢が拡大することが期待されます。
今後は、メーカーからの申請状況や、実際に子どもたちに適した製剤が医療現場へ普及していくプロセスを注視する必要があります。
By opening a route for manufacturers to submit priority childhood cancer products for WHO evaluation, the EOI can help expand the pool of quality-assured medicines available for international and national procurement. WHO encourages manufacturers to review the EOI and engage with the WHO Prequalification of Medicines Team regarding product eligibility, development requirements and submission pathways.
(WHO advances access to quality-assured, child-friendly cancer medicines)
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